Генная терапия - одно из самых перспективных направлений в современной медицине. Суть лечения заключается в том, что дефектный ген замещается функционирующей копией гена. Иными словами, это терапия здоровыми генами. И если полвека назад многие заболевания считались неизлечимыми, то сегодня благодаря генной терапии у многих пациентов появился шанс выжить и вернуться к полноценной жизни.
Какие заболевания лечат с помощью генной терапии? Как получают нормальные гены и как они доставляются в организм человека? Каким образом разрабатывают препараты для генной терапии и какими могут быть побочки? Ответы на эти и многие другие вопросы - в эфире радио Sputnik.
Гость: Светлана Смирнихина, заведующая лабораторией редактирования генома Медико-генетического научного центра имени Н.П. Бочкова, кандидат медицинских наук.
Смирнихина: появились новые методы доставки нормальных генов.
Смирнихина: чаще всего это синтетический ген, в котором выверена каждая буква.
Смирнихина: проблема доставки многогранна: мало попасть в клетку, нужно, чтобы терапевтический ген попал во многие клетки.
Смирнихина: генная терапия - это дорого, но это однократное введение препарата.